Nota clínica
Proteinosis alveolar. Respuesta al tratamiento con factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos por vía inhaladaResponse to Inhaled Granulocyte-Macrophage Colony-Stimulating Factor in a Patient With Alveolar Proteinosis

https://doi.org/10.1016/j.arbres.2008.02.006Get rights and content

Resumen

La proteinosis alveolar pulmonar (PAP) es una rara enfermedad que se caracteriza por la acumulación en el alvéolo pulmonar de un material lipoproteico derivado del surfactante alveolar, lo que provoca el consiguiente deterioro del intercambio gaseoso. Su patogenia está relacionada con alteraciones en la capacidad fagocítica del macrófago alveolar. Desde hace pocos años existe un nuevo tratamiento para la PAP consistente en la administración de factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF) por vía subcutánea. El tratamiento comúnmente aceptado y que ha demostrado mayor eficacia en la PAP es el lavado pulmonar total. Una alternativa a este tratamiento es la administración por vía inhalada en aerosolterapia de este factor. La administración del GM-CSF por vía inhalada es segura y eficaz para el tratamiento de la PAP y supone una alternativa al tratamiento con lavado pulmonar total y GM-CSF por vía subcutánea. Presentamos un caso de PAP tratada con GM-CSF por vía inhalada y su evolución clínica y funcional tras un año de tratamiento.

Abstract

Pulmonary alveolar proteinosis is a rare disease characterized by the accumulation of lipoproteinaceous material derived from alveolar surfactant in the alveoli, with a consequent deterioration in gas exchange. Pathogenesis is related to impaired phagocytic function of alveolar macrophages. In recent years, a new treatment for pulmonary alveolar proteinosis—consisting of subcutaneous administration of granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF)—has become available. The commonly accepted treatment, and the one to have shown greatest efficacy in pulmonary alveolar proteinosis, is whole lung lavage. Instead of subcutaneous administration, GM-CSF can also be inhaled as an aerosol. This route of administration of GM-CSF is safe and effective in the treatment of pulmonary alveolar proteinosis and represents an alternative to subcutaneous administration or whole lung lavage. We present a patient with pulmonary alveolar proteinosis who was treated with inhaled GM-CSF and describe her clinical and functional outcome after 1 year of treatment.

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Introducción

La proteinosis alveolar pulmonar (PAP) es una rara enfermedad caracterizada por la acumulación en el alvéolo pulmonar de un material lipoproteico derivado del surfactante alveolar, lo que provoca el consiguiente deterioro del intercambio gaseoso. Su incidencia estimada es de 0,36 casos por millón de habitantes, con una prevalencia de 3,7 por millón de habitantes1. La forma de presentación más frecuente es la que ocurre en adultos jóvenes previamente sanos, que desarrollan disnea de esfuerzo

Observación clínica

Mujer de 31 años, exfumadora (consumo acumulado de 13 paquetes/año). Presentaba desde unos 4 meses antes tos seca persistente, disnea progresiva hasta hacerse de grado 2 en la escala del Medical Research Council (MRC)4, febrícula y pérdida de unos 2 kg de peso. En la exploración física se evidenciaban finos crepitantes inspiratorios en ambas bases pulmonares y acropaquías. El resto era normal.

Los resultados de los análisis realizados fueron los siguientes: hemoglobina de 16,9 g/dl, hematócrito

Discusión

Presentamos un caso tratado con GM-CSF por vía inhalada, después de 2 lavados pulmonares totales, con el que se obtuvo muy buena respuesta clínica y en el intercambio gaseoso, lo que permitió retirar la oxigenoterapia domiciliaria.

La PAP se caracteriza por la acumulación en el alvéolo pulmonar de un material lipoproteico derivado del surfactante alveolar. No hay inflamación en la vía aérea y la arquitectura pulmonar se encuentra conservada6. Se sabe que su patogenia está relacionada con una

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    The total number of cases in Spain is unknown. The most significant results from national and international series are summarized in Table 3.25–34 The Spanish Alveolar Proteinosis Registry (REPA) is an integral part of the SEPAR PII-EPID and its consultant committee consists of 5 pulmonologists.

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